新药研制尽管存在着耗时长、费用高、成功率低一级危险，但获批上市即可为医药企业奉献丰盛的赢利。并且，研制才能是药企坚持市场竞争力与可继续运营开展的根底。因而，新药研制对全球药企而言含义特殊。
新药研制的首要有三大特色，即耗时长、成功率低、投入高。首要，新药研制触及药物发现、临床前研讨、临床试验、申报注册和上市等绵长进程，均匀耗时长约14年。其间，药物发现和临床前研讨阶段耗时约3-6年，Ⅰ/Ⅱ/Ⅲ期临床试验需耗时6-7年，提交上市请求后经0.5-2年获批并完成规模化出产。
其次，新药研制成功率低。依据BIO Industry核算数据，在2006至2015年间FDA对新分子实体和生物制品类新药的审评状况中，新分子实体药物从临床Ⅰ期到获批上市的成功率仅为6.2%，生物制品类药物的成功率为11.5%，略高于新分子实体。
最终，新药研制费用较高。跟着监督管理要求的逐步的提高，新药临床试验项目规划越来越杂乱，单个新药的研制本钱不断加大。依据EvaluatePharma数据，近年来单个药物的研制开销不断升高，2015年之前单个NME研制开销跨度为24亿美元至46亿美元，2016年上升至51亿美元。
（注：核算单个NME 的均匀研制开销时用3年前的研制总开销除以当年获批上市NME 总数）
跟着对人体病生理、药物靶点及效果机制了解的深化，全球在研药物数量增速逐步加速。依据Pharmaprojects数据，2017年，排名前25的药企共有3488个在研产品。其间，GSK和诺华依然排名前二，但次第产生显着的改变；排在第三的辉瑞较上年提高了3个名次，2017年在研产品数为232个。
按研制阶段拆分，2017年，全球在研药品根本处在临床前，数量约为7493个，较2016年增加了632个；Ⅰ期、Ⅱ期在研药品数量也在2000个以上；Ⅲ期之后的在研药品数量均在1500个以下。
按医治类别区分，2017年，除固定剂量复丹方、重组疫苗、胃肠道疾病和帕金森疾病在研药物数量同比有所削减外，其他医治范畴的在研药品数量均完成增加。按在研药品总数来看，抗癌类在研药品总数依然位居榜首，在2016年高基数的根底上仍坚持较快增加，增幅为15.4%。按在研药品数同比增速来看，单抗/其他和基因医治类增速靠前，同比增速分别为36.3%和31.2%。
按药物性质区分，2017年，在研药物依然以化学合成类药物为主，总数为7855个，同比增加4.2%。比较之下，生物类在研药物增速加速，2017年总数为5539个，同比增加15.9%，占比在研药物总数的37.8%，比较2014年27.6%的占比，3年间增加敏捷。前10大在研药物中，增速最快的是细胞类生物在研药，增速为67.6%。
按区域区分，美国立异药在研产品数量亦遥遥抢先，我国在研新药数量较少，研制管线年核算数据，美国在研产品数量约占全球的48.7%，遥遥抢先于其他几个国家，排在第二的英国，在研产品数量占比仅有8.0%；我国在研产品数量占比仅为4.1%，严峻落后于美国，相差到达44.6个百分点。
美国在研药物数量大幅抢先，本源在于其立异药研制公司数量多。2017年，美国医药研制公司数量占比全球总数的近50%；而我国研制公司数量较少，2016年我国具有研制管线%，但仍远低于美国等发达国家区域。
不过，当时国内新药研制环境已有显着改进。一方面，控费与降价的大环境倒逼企业立异；另一方面，2015年以来药审变革深度力度空前，含义深远。一起，国内立异药的挣钱效应开端凸显，未来将显着提高国内医药企业的研制热心和积极性。
2013-2015年，在抗癌、抗感染和血液类药物的带动下，全球新药的均匀上市数量为56.3个，到达近15年来的顶配水平。2016年共45款新药上市，数量略有下滑，首要系抗肿瘤类新药削减所造成的：2016年仅4种抗肿瘤新药上市，与2013-2015年的12、10和14种比较，数量显着削减。此外，免疫调节类药物是2016年最活泼的药物品种，共有9种新药获批上市，其间包括新式四价流感疫苗等多种抗病毒疫苗产品。
分区域来看，美国立异药上市数量和首先上市率全球最高，我国严峻落后。2007-2015年全球上市的新分子实体首先在美国上市的份额为56.3%，我国为2.5%。一起，依据FDA数据，2007年至今美国共有257种新分子实体获批上市，均匀每年超越23个获批；而一起期我国约有20种1.1类新药获批上市，均匀每年只要不到2个获批。此外，依据Clarivate Analytics核算，2016年美国新药获批数量占比全球的50%，而我国仅占7%，远远落后于美国。